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Attività

N2ERT intende colmare il gap tra produzione di sistemi terapeutici e loro validazione biologica, con una piattaforma integrata di produzione di prototipi, valutazione e validazione di nanomedicine avanzate per proteine terapeutiche sostitutive. Utilizzerà enzimi terapeutici umani ricombinanti (alfa-mannosidasi aMAN e sfingomielinasi acida AM) usati per la cura di patologie rare neurometaboliche da accumulo lisosomiale.

N2ERT si pone i seguenti obiettivi tecnologici:

  1. Sviluppo di 2 NMed per la protezione dell’attività biologica dell’enzima (nERT-aMAN e nERT-ASM);
  2. Sviluppo di almeno 1 NMed disegnata per delivery attraverso la barriera emato-encefalica (BBBnERT);
  3. Valutazione dell’abilità nel veicolare all’interno del SNC una dose efficace (fino al 10% della dose iniettata) di enzimi;
  4. Consolidamento di test di sicurezza in vitro rapidi, precisi, efficienti e robusti, “high-throughput” per malattie rare da accumulo lisosomiale;
  5. Identificazione e validazione di test e readout di efficacia attraverso il rescue delle attività enzimatiche di nERT-aMAN e nERT-ASM in vitro e in vivo.

Fibroplasti umani marcati con LysoTracker per analizzare la morfologia dei lisosomi

Fibroplasti umani marcati con LysoTracker per analizzare la morfologia dei lisosomi

Fibroplasti umani visualizzati tramite un software per analisi di immagini tridimensionali

Fibroplasti umani visualizzati tramite un software per analisi di immagini tridimensionali

 Fibroplasti umani marcati con LAMP1 per l’analisi tridimensionale della morfologia dei lisosomi

 Fibroplasti umani marcati con LAMP1 per l’analisi tridimensionale della morfologia dei lisosomi

 Analisi di un’immagine acquisita tramite microscopia confocale di colture primarie di neuroni marcate con LAMP1 per l’analisi del diametro dei lisosomi

Il progetto N2ERT è co-finanziato dal PR FESR 2021-2027, AZIONE 1.1.2 della Regione Emilia-Romagna

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