Obiettivi

N2ERT vuole superare alcuni colli di bottiglia nello sviluppo delle proteine enzimatiche sostitutive, ottimizzando il flusso di attività tecnologiche (produzione di NMed) e i test di sicurezza ed efficacia.
Risponde alla necessità di veicolare ERT nel SNC, per le complicanze neurologiche di malattia da deficit di alfa-mannosidosi (aMAN) e sfingomielinasi acida. Per entrambe le patologie esistono terapie enzimatiche approvate (Lamzede e Xenpozyme), ma limitate alle complicanze periferiche delle malattie, in quanto l’enzima non è in grado di attraversare la BEE.

Dopo la progettazione e la produzione delle NMed (CIDSTEM, NanoTech lab), queste saranno testate per sicurezza ed efficacia su piattaforme cellulari basate su modelli in vitro delle patologie target accoppiate a sistemi di high content screening (Fondazione IRET, CIRI-SdV) e, infine, in vivo (Fondazione IRET), anche seguendo in entrambi i casi il disciplinare regolatorio GLP.